Gilead在2013年上市一款治療C型肝炎的藥物Sovaldi,其價格為每一錠1,000美元,12週的療程高達84,000美元,其昂貴的藥價引起保險機構與病患權益團體的震撼(註1)。然Sovaldi並非昂貴藥價的首例,事實上治療囊狀纖維化(cystic fibrosis)的Kalydeco(294,000美元/年)、治療大腸直腸癌(colorectal cancer)的Zaltrap(11,000美元/月)等皆曾因高藥價而引起社會大眾的關注(註2)。

越趨昂貴的藥價,會使得藥品支付成本節節上升,對於政府、保險機構或病患形成沉重負擔。根據美國Institute of Medicine的報告指出,從1965年到2013年約50年間,美國每月在癌症藥品支出的成本已從100美元上升至10,000美元,成長約一百倍(圖1),而美國聯邦醫療保險(Medicare)在藥品費用的支出從1992年約400萬美元上升至2002年已超過89億美元(註3),每位病患在藥品上的花費則從2010年的1,258美元上升至2014年的9,396美元,差異達七倍之譜(註4)。

1965-2013年美國每月癌症藥品價格

圖1、1965-2013年美國每月癌症藥品價格(註5)

藥價的訂定除了受到公司內部研發成本、製造成本、管銷成本與銷售目標影響外,並牽涉到與外部醫療機構、保險單位間的角力。在成本部分,一款新藥研究開發支出如圖2所示逐年提升,從1970年代的約1.4億美元到1990年到2000年初期約8億美元,然根據最新相同研究團隊採用新的計算方法的調查指出新藥研發費用可高達約25.6億美元,這包含了新藥開發在發現階段(discovery stage)以前的研究費用與一些失敗開發案子研發費用的轉嫁(註6),此外基於法規單位對藥品安全性要求,也使得臨床試驗的複雜度提高與更多的臨床試驗樣本數等,這些因素都導致了藥品研發費用的高升(註7)。另根據Deloitte與Thomson Reuters的調查則指出,新藥研發費用在2010年約為10.9億美元,到2013年則成長到約12.9億美元,亦可觀察出藥品研發費用成長的趨勢。

藥品開發費用(註8,9,10)

圖2、藥品開發費用(註8,9,10)

從研發成果的產出來看,如圖3可以看出新藥審核通過的數量並未跟上持續高升的新藥研發費用。全球新藥研究開發費用的投入從1993年約390億美元呈現直線上升到2008年約1,400億美元,近幾年則呈現略為平穩的態勢,而新藥FDA核准的數量則從1996年的56件呈現下降的趨勢到2007年的19件,雖在2012年新藥核准數量一度達15年來的高峰39件,然在2013年又大幅下降。

全球新藥研發費用與FDA新藥核准數量(註11,12)

圖3、全球新藥研發費用與FDA新藥核准數量(註11,12)

新藥研發成果的產出除了反應在法規主管機關的新藥核准數之外,亦可從藥品的高峰銷售額來表現其商業價值;Ulrik等進一步將藥品其高峰銷售額之總和除以藥品獲准上市四年前的研究開發費用來評估研究開發的成效,如圖4所示,因新藥銷售額下降與研發費用的提高使得研發的成效持續下降至2008年的0.12,近幾年雖逐步緩升,然亦已不復1990年代到2000年代初期之水準。該研究更進一步指出,如以資金成本9%來評估,在一款約耗費10億美元開發的新藥,其獲核准上市後每年銷售額要達250~350億美元之間方能損益兩平。

除了以新藥高峰銷售額來協助評估新藥開發的商業價值之外,亦可從內部投資報酬率(internal rate of return, IRR)來觀察產品上市後所能夠帶給製藥公司的回收。從圖5可知,近年藥廠的內部投資報酬率已從2010年的10.5%快速降至2013年的4.8%,其原因可能與新藥品的銷售額尚無法彌補因專利懸崖所造成的損失、藥廠對老藥的議價能力降低與研究開發成果的產出不足有關(註13)。

新藥研發成效評估(註14,15)

圖4、新藥研發成效評估(註14,15)

新藥開發之內部投資報酬率(IRR)(註16)

圖5、新藥開發之內部投資報酬率(IRR)(註16)

雖然新藥訂以高藥價常遭受大眾質疑是否已離棄在協助病患的同時賺取合理利潤的宗旨(註17),而政府、醫療機構或保險單位或許可透過成本效益(cost-benefit)、成本效果(cost-effectiveness)與成本效應(cost-utility)等藥物經濟學分析去評估藥品在其昂貴的價格背後是否真有其價值。然在現今整體新藥開發呈現出高投資成本而低成效產出與低報酬期望值的情形下,預期新藥開發公司將把龐大的投資(連同失敗案子的費用)轉嫁至少數幾款新產品的成本中,進而反應在藥價上的做法將可能會成為常態,尤其在逐漸成為開發趨勢而病患族群較少之孤兒藥與搭配伴隨式診斷之藥品上,令人咋舌的高貴藥品價格預期將會持續出現。

(註1)Sovaldi: who’s to blame for the $1,000 a day cure?, Wharton  (最後瀏覽時間2015/01/25)
(註2)Why new drugs are so expensive- A tale of two drugs, Barry Werth  (最後瀏覽時間2015/01/20)
(註3)Why are drug costs so high in the United States?, Roxanne Nelson (最後瀏覽時間2015/01/20)
(註4)Top 100 USA Drug Pricing Median Jumps Seven-Fold to $9,400 in 2014, EvaluatePharma
(註5)Ensuring patient access to affordable cancer drugs, Institute of Medicine
(註6)Crisis in pharma R&D: It costs $2.6 billion to develop a new medicine; 2.5 times more than in 2003, John  (最後瀏覽時間2015/01/20)
(註7)New drugs cost US$2.6 billion to develop, Nature Review Drug Discovery
(註8)The price of innovation- new estimates of drug development costs, journal of health economics, Joseph et al
(註9)Cost of developing a new drug, Tufts center for the study of drug development
(註10)Measuring the return from pharmaceutical innovation 2013, Deloitte & Thomson Reuters
(註11)R&D productivity- on the comeback trial, Ulrik et al.
(註12)2013 FDA drug approvals, Asher et al.
(註13)Crisis in pharma R&D: It costs $2.6 billion to develop a new medicine; 2.5 times more than in 2003, John (最後瀏覽時間2015/01/20)
(註14)R&D productivity- on the comeback trial, Ulrik et al.
(註15)第N年核准之新藥在其產品生命週期間的高峰銷售額之總和/第N-4年之研究開發費用
(註16)Measuring the return from pharmaceutical innovation 2013, Deloitte & Thomson Reuters
(註17)Why are drug costs so high in the United States?, Roxanne Nelson  (最後瀏覽時間2015/01/20)

文章來源:宇智顧問股份有限公司



作者簡介

劉適寧

現任職於產業研究機構。在生技產業有歷練第一線的業務與行銷的活動,主要專業經歷在智財事務所與商業顧問公司,專長在生技醫療產業的產業研究、市場分析、技術/投資評估與專利分析,為客戶掌握產業脈動,挖掘市場商機,進而建立新商業模式與新事業發展。